회사측에 따르면 안발셀은 재발성·불응성 거대B세포 림프종(LBCL) 환자를 위한 치료제로, 식약처 지정에 따라 신속한 신약 허가와 상업화가 기대된다. 이번 지정은 희귀난치성 질환과 생명을 위협하는 질병 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도의 일환으로, 큐로셀은 이로 인해 품목허가 수수료 감면, 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택을 받을 수 있게 됐다.
희귀의약품 지정에 따라 안발셀은 ▲품목허가 유효기간 10년 연장 ▲자료 보호 기간 10년 보장 ▲급여 평가 간소화 등의 지원을 받는다. 이는 기존 5년인 품목허가 유효기간을 10년으로 연장하고, 개발 중 신약에 대한 자료 보호 기간을 기존 4~6년에서 10년으로 확대하는 것을 포함한다.
안발셀은 임상 2상에서 67.1%의 완전관해율을 기록하며 우수한 약효와 안전성을 입증했다. 현재 식약처의 첨단바이오의약품 신속처리제도와 보건복지부의 허가·급여 병행 제도 대상 약제로 선정돼 2025년 상반기 출시를 목표로 하고 있다.
큐로셀 김건수 대표는 “안발셀은 대체 치료제가 없는 말기 LBCL 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 혁신적인 CAR-T 치료제”라며 “이번 개발단계 희귀의약품 지정에 이어, 안발셀의 신속한 신약허가와 상업화를 위해 최선을 다하겠다”라고 말했다.
이종균 기자
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