코아스템은 줄기세포를 기반으로 한 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병) 치료제 뉴로나타-알주의 임상 3상 시험 변경신청이 식품의약품안전처의 승인을 받았다고 27일 발표했다.
뉴로나타-알주에 대한 임상 3상 계획은 지난 7월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 바 있다. 동일한 임상계획이 한국과 미국 식약처 당국의 승인을 받아 시험이 한 번에 진행되는 것은 이번이 처음이다.
김경숙 코아스템 대표는 “3상이 국내에서 진행되는 만큼 식약처 및 FDA와 지속적인 협의를 통해 성공적으로 마무리될 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 전했다. 김 대표는 “양국의 승인을 받은 3상을 한 번에 진행함으로써 시간과 비용을 절약하는 것은 물론이고 국내기업의 신약개발 및 시험 관리 능력을 세계에 알리는 큰 효과를 낼 수 있게 됐다”고 평가했다.
코아스템은 하반기 중 한양대병원 등 국내 5개 주요병원에서 3상 시험에 본격 착수해 2022년까지 마무리할 계획이다. 이어 2023년 말에는 FDA에 판매허가 신청(BLA-Biologics License Applications)을 낼 계획이다.
코아스템은 원활한 임상 수행을 위해 FDA의 신속심사 프로그램의 하나인 첨단재생의학치료제(R-MAT) 지정을 신청할 계획이다. 이 제도는 세포 및 유전자 요법, 조직 공학 제품 등의 약물에 대해 심사를 앞당기는 패스트 트랙 등의 혜택을 포함하고 있다. 또 임상 수행 중 발생할 수 있는 이슈에 관해 FDA와 수시로 논의가 가능해 3상의 리스크를 크게 줄일 수 있다.
김 대표는 “뉴로나타-알주는 2018년 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았고 올해 임상 3상 계획에 대해 최종 승인을 받아 R-MAT 지정 요건을 모두 충족했다”고 밝혔다. 그동안 국내 2개 기업의 치료제가 FDA의 R-MAT 승인을 받은 바 있다.
임혜정 기자
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