이번 식약처 승인으로 양사는 작년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 같은 단계의 IND 승인을 받은 데 이어, 다국가 임상 개발을 본격적으로 추진하게 됐다. 특히, 미 FDA는 작년 5월 LA-GLA를 희귀의약품(ODD)으로 지정하며 치료제 개발에 대한 기대감을 높인 바 있다.
파브리병은 리소좀 축적질환(LSD)의 한 종류로, 성염색체로 유전되는 희귀난치성 질환이다. 이 병은 체내 당지질 축적으로 인해 세포 독성과 염증 반응이 발생하며, 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상되면서 심각한 경우 사망에 이를 수 있다.
이번 임상에서는 파브리병 환자를 대상으로 LA-GLA의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가할 예정이다.
LA-GLA는 기존 치료제의 한계를 극복한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'로 주목받고 있다. 양사는 상용화될 경우 LA-GLA가 치료 효과의 지속성과 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 줄일 것으로 기대하고 있다.
한미약품은 내달 미국 샌디에이고에서 열리는 '월드 심포지엄(WORLD Symposium) 2025'에서 LA-GLA의 비임상 연구 결과를 발표할 예정이다. 연구 결과에서는 기존 치료제 대비 신장 기능 개선, 혈관 질환 완화, 말초신경장애 개선 효과 등이 우수한 것으로 확인됐다.
양사 관계자는 “이번 임상 연구는 차세대 희귀질환 치료제의 혁신 가능성을 검증하는 중요한 단계”라며 “앞으로의 연구를 통해 기존 치료법의 한계를 넘어 희귀질환 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 치료제를 완성하기를 희망한다”고 밝혔다.
이종균 기자
press@healthinnews.co.kr
