이번에 공개된 RWE 연구는 노바티스가 진행한 ‘약제 접근성 관리 프로그램 (MAP, Managed-Access program)’을 통해 졸겐스마를 투약 받은 국내 SMA 환자 6명의 치료 효과 및 안전성을 확인한 자료이다. 특히 해당 논문은 국내 환자를 대상으로 졸겐스마의 치료 효과를 확인한 첫번째 자료인 점에서 그 의미가 크다고 회사측은 설명했다.
MAP를 통해 졸겐스마를 투약받은 국내 환자는 총 6명이다. 환자 모두 만 2세 이하로, 5명은 SMA 1형 환자, 1명은 2형 환자였다. 졸겐스마를 투여 받을 당시 연령대는 생후 7개월부터 24.5개월까지 다양했다. 또한 6명 모두 기존 치료제인 뉴시너센으로 4~5회가량 치료를 받은 경험이 있었다.
투약 결과, 추적관찰기간(투약 후 5~17개월)동안 6명 환자 모두 운동능력이 개선됐다. SMA 환자의 운동발달지표를 평가하는 필라델피아 아동병원 영아 신경근장애 검사점수 (CHOP INTEND), 해머스미스 영아 신경근육 평가점수(HINE), 해머스미스 기능성 운동확대지수(HFMSE)가 증가하는 추세를 보였다. 한 환자의 경우 치료 후 CHOP INTEND 점수가 31점에서 62점으로 증가했다. 또 다른 환자의 경우 졸겐스마 치료 전에는 하루 16시간동안 인공호흡기를 사용했으나, 투약 6개월 이후에는 수면 중에만 8시간 사용하는 것으로 확인됐다. 관찰 기간 중 사망한 환자는 없었으며, 영구적인 호흡 보조가 필요한 경우는 나타나지 않았다.
안전성 프로파일의 경우 치료 후 2주 이내에 AST 및 ALT(>40 IU/L), GGT 등의 간수치와 단핵수가 일정 기간 상승하는 경향을 보였지만 몇 주 내 정상범위로 회복했다. 백혈구 및 호중구 수치는 졸겐스마 투여 후 일시적으로 감소했다. 혈액 검사 및 간기능 검사상 이상반응은 투여 후 2~3개월 내 정상화됐고 이상반응의 중증도는 각 환자 별로 다르게 나타났으며, 유의미한 부작용 및 합병증은 없었다.
한국노바티스 졸겐스마 및 안과 사업부 조연진 전무는 “이번 데이터는 2세 이하 국내 척수성 근위축증 환자를 대상으로 기존 치료제 투여 여부와 관계없이 졸겐스마의 효과와 안전성을 확인한 첫 자료이다. 특히 대부분의 환자가 기존 치료제를 투약 중이었으나, 졸겐스마 치료를 받은 후에는 이전에 볼 수 없었던 운동기능 발달이 관찰됐다. 이를 통해 졸겐스마는 기존 치료 여부와 관계없이 국내 SMA 환자들에게도 혁신적인 치료 효과를 보일 수 있는 약제임이 증명됐다”며, “한국노바티스는 졸겐스마의 급여를 기다리는 국내 척수성 근위축증 환자와 가족분들의 염원을 충분히 인지하고 있으며, 시간이 지날수록 애타게 기다리고 있는 환자의 치료기회가 박탈되기에 하루 속히 급여가 이루어질 수 있도록 관계 부처와 지속적으로 긴밀하게 협력하겠다”라고 말했다.
하수지 기자
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