‘첨단재생의약치료제’ 지정되면 FDA의 신속승인제도 적용 가능, 임상 안정성 확보하여 3상 성공 가능성 높여
RMAT는 심각한 질환을 치료, 조절, 역행 혹은 완치하는 재생의약 치료제에 대한 개발을 용이하게 하기 위해 FDA가 도입한 신속 심사 프로그램 중 하나이다. 첨단재생의약은 현재 이용 가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교해 효과가 현저히 우수할 것으로 예측되는 치료법을 의미한다.
줄기세포를 활용해 난치성 질환의 치료제를 개발해온 코아스템은 뉴로나타-알주의 임상 3상 시험에 대해 미국 FDA의 승인을 얻었으며 지난 8월, 최종적으로 한국 식품의약품안전처로부터 3상 계획 변경 승인을 받아, 올해 국내에서 시작할 계획이다.
3상 착수와 함께 FDA로부터 RMAT 지정을 받게 되면 3상 후 신속한 심의를 받을 수 있다. 또 임상 완료 후 판매 승인(BLA) 신청 때 유효한 임상 데이터에 대한 최우선 심사(priority review) 요청이 가능해진다. 아울러 FDA의 전담 담당자로부터 신약 개발을 위한 조언을 들을 수 있어 임상에서 승인까지 리스크를 크게 줄일 수 있다.
김경숙 코아스템 대표는 “코아스템은 3상을 미국이 아닌 국내 환자들을 대상으로 국내에서 진행하므로 RMAT 지정을 받아 FDA로부터 맞춤식 조언을 듣게 되면 치료제의 효과성을 더 확실하게 입증할 수 있게 될 것”이라고 말했다. 대부분의 바이오 기업들은 핵심적인 임상 시험은 미국 내에서 진행한다.
김 대표는 “우리는 뉴로나타-알주의 임상 1상, 2상을 자체적으로 실시해 성공적으로 완료하였으며 그동안 300명 이상의 국내외 환자에게 투여해왔다”면서 “치료제 생산부터 투여까지 전 과정을 자체 관리하면서 효과성과 안전성을 확보해왔다”고 말했다.
제약업계에서는 RMAT 지정이 기술의 해외이전과 FDA의 시판 승인 등에도 유리하게 작용할 것으로 보고 있다. 3상의 리스크가 더 줄어들게 되며 3상 이후 신약의 제품허가 승인 비율이 높은 편이기 때문이다.
코아스템 측은 “임상 성공률이 가장 낮은 2상을 성공적으로 마쳤으며 비용이 많이 드는 대규모 임상인 3상 착수 준비를 착실히 해왔다”고 밝혔다.
한편 우리나라도 첨단재생바이오법이 지난 28일 시행돼 대체치료제가 없는 중대한 질환, 희귀질환, 난치질환 등에 대한 연구에 대한 지원과 신속처리 혜택이 이뤄지게 됐다. 첨단재생의료에 대한 지원 제도는 유럽이 2007년 처음 도입했으며 일본, 미국 등도 잇따라 도입해 재생의료 산업화 경쟁을 벌이고 있다.
하수지 기자
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