노벨파마가 ‘제17회 국제 뮤코다당증학회(17th International Symposium on MPS and Related Diseases)'에서 GC녹십자와 공동연구 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 12일 밝혔다.국제 뮤코다당증학회는 유럽 뮤코다당증 환우회에서 3년마다 개최하는 국제 심포지엄이다. 희귀질환 분야 의료진과 전문가들이 모여 희귀질환에 대한 최신 동향, 새로운 치료법, 임상 진행현황 등을 공유한다. 환자와 가족들을 위한 다양한 프로그램, 네트워킹 자리도 마련되어 있다. 올해는 지난 3일(현지시간)부터 7일까지 독일 뷔르츠부르크에서 열렸다.이번 행사에는 미국, 유럽, 아시아 지역의 MPS 세계적 권위자...
그래디언트의 자회사 그래디언트 바이오컨버전스(대표이사 이진근)는 AI 신약개발 기업 닥터노아바이오텍(대표이사 이지현)과 희귀질환 치료제 개발을 위한 연구협력을 체결했다고 21일 밝혔다.이번 협약에 따라 양사는 희귀질환 치료제 발굴부터 승인까지의 전 과정에 협력함으로써 치료제 개발 기간을 단축하고 개발 성공의 확률을 높인다는 계획이다. 이를 위해 양사는 그래디언트 바이오컨버전스의 환자 유래 오가노이드(patient-derived organoid, PDO) 플랫폼과 닥터노아바이오텍의 AI 기반 신약개발 플랫폼(ARK platform)을 활용한 공동연구를 수행할 예정이다.이와 함께 오가노이드를 활용한 희귀질환 연구 플랫폼을 개발하며 그동안 적합...
한독(대표이사 김영진, 백진기)이 글로벌 바이오제약기업 소비와 전략적 파트너십 체결하며 희귀질환 비즈니스를 강화한다고 4일 밝혔다.소비(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi)는 희귀질환 전문 글로벌 바이오제약기업이다. 혈액학, 면역학 및 전문 치료 분야에서 혁신적인 치료제를 제공하고 있다. 이번 한독과의 전략적 파트너십은 소비의 글로벌 비즈니스 확대를 기반으로 한 성장 전략의 일환이다.전략적 파트너십 체결에 따라 한독은 소비의 혁신적인 희귀질환 치료제인 ‘엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)와 ‘도프텔렛(성분명: 아바트롬보팍)’을 국내 도입한다. 이와 더불어, 한독과 소비는 국내에 소비의 다양한 제품을 지속적으로 선보...
바이온의 투자사 미래셀바이오가 자사의 리드에셋인 배아줄기세포치료제 ‘MR-MC-01’의 상업임상 2a상 대상환자 16명의 투약을 완료했다고 2일 밝혔다.임상 2a상은 MR-MC-01의 안전성 및 유효성 확인을 목표로 임상대상환자 16명중 시험군 12명, 대조군 4명을 배정했다. 미래셀바이오는 마지막 환자 투약이 완료돼 올해 10월에 2a상을 종료할 예정이다. MR-MC-01은 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 임상 2상 종료 시 패스트트랙으로 상용화 가능한 품목으로 관계자들은 2025년내 상용화될 것으로 기대하고 있다.회사 관계자는 “배아줄기세포를 활용한 치료제 개발은 CGT(Cell&Gene Therapy) 분야에서도 최고수준의 기술이 요구돼 전세계적으로도...
레코르다티 코리아가 세계 희귀질환의 날을 맞아 레코르다티 한국 지사이자 아시아태평양 지역본부로서 출범을 알리며, 국내 희귀질환 치료제 시장 진출을 선포했다고 밝혔다.레코르다티 코리아는 다발성 캐슬만병(multicentric Castleman’s disease, MCD) 치료제 실반트(성분명: 실툭시맙), 고암모니아 혈증(Hyperammonemia) 치료제 카바글루(성분명: 카르글루민산) 마케팅을 맡을 예정이며, 이외에도 고위험성 신경모세포종(Neuroblastoma), 쿠싱 증후군(Cushing's syndrome) 등 희귀질환에 대한 폭넓은 포트폴리오를 준비하고 있다고 전했다.레코르다티 코리아 이연재 아시아 대표는 “레코르다티는 유사파마 인수합병을 통해 본래 전문성...
국회 보건복지위원회 이종성 국회의원이 주관하고 (사)한국희귀·난치성질환연합회가 주최하는 ‘소아 희귀질환 치료 환경 개선을 위한 정책토론회’가 오는 7월 13일 오후 2시 국회 의원회관 제8간담회실에서 열린다.이번 토론회는 신체적·정신적 고통을 넘어 사회적 단절을 초래할 수 있는 소아 희귀질환에 대한 인식과 치료 접근성 개선을 위해 다방면의 전문가가 모여 방안을 논의할 예정이다. 또한 새 정부가 중증 희귀질환 보장성 강화를 주요 국정기조로 삼은 만큼 어떻게 현실화 할 것인가에 대한 논의도 함께 진행될 것으로 보인다.은백린 고려대학교 구로병원 소아청소년과 교수를 좌장으로 이범희 아산병원 의학유전학센터 소아내분비...
지난 2022년 2월 11일 (사)한국희귀·난치성질환연합회는(회장 김재학, 이하 ‘연합회’) 이재명 더불어민주당 대통령 후보 선대위 국민건강보건의료위원회(이하 ‘국민건강위’)와 함께 정책간담회를 개최하고 정책협약을 체결했다고 밝혔다.금번 간담회는 연합회가 75만 희귀질환자와 2백만 가족이 “아파도 걱정 없이 치료를 받을 수 있는 나라”가 되기를 기대하며 ‘희귀질환치료 국가책임제’ 대선공약을 제안한 데 이어 진행되었다.실시간 유튜브로 생중계 된 간담회는 연합회 김재학 회장 및 임직원, 질환별 환자단체 대표와 선대위 국민건강위 공동위원장인 이수진 의원, 신현영 의원, 김성기 한국건선협회 대표가 참석하여 희귀·난치성...
