티움바이오(321550)는 혈우병 치료 신약 ‘TU7710’의 임상 1a상을 성공적으로 마무리했다고 24일 밝혔다. 임상은 건강한 성인 남성 40명을 대상으로 진행됐으며, 높은 안전성과 내약성을 입증했다.TU7710은 혈액 응고 제7인자(Factor VIIa)를 기반으로 개발된 치료제로, 기존 혈우병 치료제의 한계를 극복할 가능성을 보여줬다. 임상 결과, 중대한 이상 사례는 없었으며, 약물 관련 부작용은 모두 경미한 수준인 Grade 1 또는 Grade 2로 보고됐다. 약동학(PK) 분석 결과, TU7710은 0.1mg/kg에서 1.6mg/kg까지 5개 용량군 모두에서 경쟁 치료제인 ‘노보세븐(NovoSeven)’과 ‘세븐팩트(SevenFact)’ 대비 평균 7배 긴 반감기를 보였다. 사측에 따
B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix)가 식품의약품안전처로부터 승인을 받으며 국내 유통될 예정이다. 업계에서는 헴제닉스를 기존의 응고 인자 보충 방식의 치료제를 대체할 혁신적인 유전자 치료제로 평가하고 있다. 단 한 번의 투여만으로 혈우병 B형의 원인인 혈액 응고 인자 IX를 환자 스스로 생성하게 돕기 때문이다. 하지만 그 가격이 무려 47억 원에 달해 급여 적용 여부가 향후 헴제닉스의 시장 안착에 중요한 변수로 작용할 것으로 보인다.◇ 혁신적인 치료제 헴제닉스헴제닉스는 CSL 베링(CSL Behring)에서 개발한 B형 혈우병 유전자 치료제다. 유전자 요법을 통해 환자의 간에 유전자를 삽입해 부족한 응고 인자 IX를 생성하
식품의약품안전처(처장 오유경)는 씨에스엘베링코리아가 수입하는 희귀의약품 '헴제닉스주(성분명: 에트라나코진데자파르보벡)'를 9월 13일 허가했다고 발표했다.'헴제닉스주'는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자가 없는 성인의 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천적 혈액응고 제9인자 결핍증) 치료에 사용된다. 기존 치료제와 달리 장기적인 치료 효과를 목표로 한 단회 투여 방식으로, 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대된다.식약처는 '헴제닉스주'의 품질, 안전성, 효과성, 제조 및 품질 관리 기준을 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(약칭: 첨단재생바이오법)에 따라 과학적으로 철저히 평가하고,
사노피-아벤티스 코리아(이하 사노피)가 자사의 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트’ 포장 케이스를 기존 플라스틱 재질에서 종이 재질로 변경했다고 30일 밝혔다. 이번 친환경 패키지 디자인은 제품이 환경에 미치는 영향을 줄이고 혈우병 환자의 질환 관리 편의성을 증진하기 위한 목적으로 진행됐다는 설명이다.2020년 6월 국내에 출시된 엘록테이트는 지금까지 제품과 구성품들을 안전하게 보관하기 위해 플라스틱으로 제작된 하드케이스형 패키지를 사용했다. 이 패키지는 외부 충격으로 인한 손상으로부터 구성품들을 안전하게 보관할 수 있고 휴대가 편리하다는 이점이 있었으나, 실제 사용 환자 사이에서는 분리배출이 쉽지 않다는 의견이 ...
GC녹십자(대표 허은철)는 이달 1일부터 자사의 A형 혈우병 치료제 ‘그린모노’의 건강 보험 급여 기준이 확대 적용된다고 밝혔다.이에 따라 혈중 응고인자 활성도 1% 미만인 국내 A형 혈우병 환자들이 혈장유래 8인자 제제로 예방요법 시 허가 범위 내에서 요양급여 인정 기준 용량 대비 최대 2배까지 투여용량 증대가 가능해졌다.개정된 급여 고시에 따르면 혈장유래 8인자 제제의 1회 투여용량은 20~25 IU/kg(중등도 이상 출혈의 경우 최대 30 IU/kg)로 기존과 동일하나 용량 증대 인정 기준이 확대됐다.기존에는 ▲입원진료가 필요하나 외래진료를 받는 경우 ▲임상증상 및 검사 결과 등에 따라 투여가 필요한 경우에 의사소견서 첨부 시 용량...
티움바이오는 ‘TU7710’이 국가신약개발사업단(단장 묵현상) 지원 과제로 선정되었다고 6일 밝혔다.이번 ‘2023년도 제3차 국가신약개발사업’의 임상 1상 단계 신약 임상개발 과제로 ‘TU7710’은 중화항체(neutralizing antibody) 보유 혈우병 환자를 위한 우회인자 치료제(bypassing agent)로, 전임상 결과에서 기존 치료제 대비 우월한 치료효과와 6~7배 긴 반감기를 나타낸 바 있다.티움바이오는 임상 1상을 통해 건강한 성인 남성을 대상으로 TU7710의 안전성, 내약성 등을 평가하고 임상 2상을 위한 최적 용량을 산출할 예정이다. 이번 과제 선정으로 본 임상 1상 개발비 17.5억원을 향후 2년간 국가신약개발사업단으로부터 지원받게 된다...
CSL베링의 한국지사 CSL베링코리아(대표이사 김기운)는 17일 식품의약품안전처로부터 자사의 B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’(성분명 알부트리페노나코그알파, 혈액응고인자 IX, 유전자재조합)의 용법ᆞ용량에 일상적 예방요법 중 ‘21일 간격 투여방법’을 추가하는 것을 허가 받았다고 24일 밝혔다.아이델비온은 B형 혈우병 성인 및 소아 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 사용할 수 있도록 허가되어 있다. 아이델비온은 일상적 예방요법의 권장 용량으로 주 1회 35~50IU/kg로 투여할 수 있으며, 주1회 요법으로 잘 조절되는 12세 이상 환자는 10일 또는 14일 간격으로 7...
툴젠(대표이사 김영호∙이병화)은 서울대학교 국제농업기술대학원 염수청 교수팀과의 공동연구를 통해 유전자교정 혈우병 치료제의 치료가능성을 확인한 연구내용을 국제 학술지인 ‘Molecular Therapy Nucleic Acids’에 게재하였다고 10일 밝혔다.회사 측에 따르면 연구팀이 수행한 연구는 간세포에서 특이적으로 강한 발현 활성을 가지는 APOC3 유전자에 B형 혈우병 치료유전자인 Factor9 (F9)을 삽입하였다. 그 결과 치료단백질 발현 및 혈중 F9의 지속적인 생산으로 이어져, 혈우병 모델의 혈액 응고기능이 개선되었다고 설명했다.B형 혈우병은 F9 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 유전질환으로, 현재 사용되는 치료 방법은 F9 응고인자 ...
GC녹십자(대표 허은철)는 혈우병 치료제 ‘그린진에프(GreenGene F, 베록토코그알파)’가 중국 국가약품감독관리국(National Medical Products Administration)으로부터 품목허가를 획득했다고 12일 밝혔다. 국내에서 개발된 유전자 재조합 방식의 혈우병 치료제가 중국 허가를 받은 것은 이번이 처음이다.회사에 따르면 ‘그린진에프’는 3세대 유전자 재조합 방식의 A형 혈우병 치료제로 GC녹십자가 세계 세 번째, 국내에서는 처음으로 개발에 성공해 지난 2010년 출시한 제품이라고 밝혔다. 회사 측은 이 제품의 글로벌 개발 전략을 한차례 수정한 바 있다. 지난 2016년 당시 미국 임상을 조기에 중단하고 성장 잠재력이 큰 중국 시장에 집중하...
한국다케다제약(대표 문희석)은 지난 5월 31일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 자사의 혈액응고인자 VIII 또는 IX의 억제인자 보유 혈우병 A 및 혈우병 B 환자 치료제인 ‘훼이바주(anti-inhibitor coagulant complex, 혈액응고8인자항체우회활성복합체)’의 500U/10ml 포장단위를 추가 승인받았다고 밝혔다.훼이바주는 전 세계적으로 40년 이상 효능과 안전성 프로파일이 확인된 혈액응고 8인자 항체 우회약제로 혈액응고인자 VIII 또는 IX의 억제인자를 보유한 혈우병 A 및 혈우병 B 환자가 출혈 에피소드가 있을 시 지혈 및 예방의 목적, 수술 시 전후 관리, 출혈의 빈도를 줄이거나 이를 예방하기 위한 일상적인 예방 목적(routine pro...
씨에스엘베링 코리아(CSL Behring Korea. 대표이사 손지영)는 유전자재조합 싱글체인 혈액응고 8인자 제제 앱스틸라주(AFSTYLA®, 성분명 로녹토코그알파) 250, 500, 1000, 2000, 3000 IU 품목에 6월 1일부터 보험급여가 적용된다고 밝혔다.회사에 따르면 앱스틸라는 싱글체인(단일 사슬형) 기술로 설계된 A형 혈우병 치료제이다. 본 빌레브란트 인자(VWF)와의 결합력을 높여 체내에서 안정적으로 작용하는 시간을 연장시킴으로써 출혈 관리 효과가 장기간 지속된다. 앱스틸라는 전장 유전자재조합 혈액응고8인자 단백질(full-length rFVIII)보다 반감기·곡선하면적(AUC)·청소율(Cl) 등의 약물동력학적 지표를 모두 개선했다. 앱스틸라의 응고인...
GC녹십자는 지난 18일 차세대 혈우병 항체치료제 ‘MG1113’에 대한 연구 결과가 SCI급 국제 학술지 ‘혈전지혈저널(Journal of Thrombosis and Haemostasis)’에 게재됐다고 20일 밝혔다.‘MG1113’은 혈액 내 부족한 응고 인자를 직접 주사하는 기존 방식과 달리 혈액 응고를 촉진하는 항체로 만들어진 혈우병 치료제이다. 기존 약에 내성이 생긴 환자 및 혈우병 유형에 구분없이 사용할 수 있는 것이 특징이다.이번에 발표된 논문은 ‘MG1113’의 동물 모델 투여 결과를 기반으로 인체 투여 시 안정적인 체내 반응을 보이는 약물의 적정 용량을 탐색하는 내용이다.동물 모델에서 ‘MG1113’ 피하투여군은 정맥투여군 대비 높은 생체이용률이 확...
GC녹십자(대표 허은철)는 혈우병 항체치료제 ‘MG1113’에 대한 연구 결과가국제 학술지 ‘Research and Practice in Thrombosis and Haemostasis’에 게재됐다고 26일 밝혔다.이번 논문은 ‘MG1113’의 혈액 응고 효과와 기전에 관한 내용으로, 연구에는 GC녹십자와 목암생명과학연구소가 공동 참여했다. 연구는 혈액 응고 인자에 이상이 있는 환자의 혈장과 혈우병을 유도한 동물모델에서 진행됐다.연구팀은 ‘MG1113’를 처리한 혈우병 환자의 혈장에서 약물의 농도와 비례하게 트롬빈(thrombin) 수치가 증가하는 것을 확인하였으며, 혈액 응고 시간 및 혈액의 굳기가 정상화 되는 데이터를 얻었다. 또한, 동물 시험을 통해 실혈과 혈액 응고 ...
