이종욱 한양대학교병원 혈액종양내과 석좌교수가 참여한 국제연구팀이 발작성야간혈색뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 환자에서 심각한 혈관 외 용혈(Extravascular hemolysis; EVH)을 동반한 경우, 혈관 외 용혈을 억제해주는 다니코판(Danicopan)을 라불리주맙(Ravulizumab) 또는 에쿨리주맙(Eculizumab)과 병용 투여할 때 장기적인 유효성과 안전성을 규명했다.이 연구 결과는 혈액학 분야 세계적 권위 국제학술지 블러드(Blood, IF 21.1) 145권 8호(2월 20일자)에 수록됐다.[논문제목: Long-term efficacy and safety of danicopan as add-on therapy to ravulizumab or eculizumab in PNH with significant EVH.]..PNH
한국아스트라제네카㈜는 최근 서울 그랜드 워커힐에서 열린 '아시아 골수부전 심포지엄(ABFS 2025)'에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 새로운 치료 옵션인 ‘보이데야TM’의 임상적 가치를 강조했다. 이 약물은 기존 C5억제제로 조절되지 않는 혈관 외 용혈 증상을 개선하며 환자들의 삶의 질을 크게 향상시키는 가능성을 보여줬다고 밝혔다.이번 심포지엄은 대한혈액학회 재생불량빈혈연구회가 주최했으며, 아시아 7개국에서 모인 100여 명의 전문가들이 참석해 재생불량성빈혈 및 PNH 등 희귀 질환 관련 최신 연구와 치료법을 공유하는 장으로 자리매김했다. 특히 니시무라 준이치 일본 오사카대학 교수는 "PNH 치료에 있어 C5억제
한독(대표이사 김영진, 백진기)이 4월 29일 식약처로부터 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)’의 국내 품목허가를 받았다고 밝혔다.엠파벨리는 글로벌 바이오제약기업 ‘소비(Sobi)’의 신약으로 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 C3 단백질 표적 치료제이다.발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 돌연변이로 인해 발생하는 희귀하고 만성적이며 치명적인 혈액질환이다. 이 돌연변이는 면역 체계의 일부인 보체 시스템을 활성화하여 혈관 안팎의 용혈을 유발한다. 현재 국내에서 사용되고 있는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제는 C5 억제제로, 혈관 안 용혈에만 작용하는 기전으로 해 혈관 밖의 용...
