‘어드밴스 2023’은 미국 최대 산필리포증후군 환우회인 산필리포 치료기금협의회 (Cure Sanfilippo Foundation)가 주최하는 국제 행사다. 현재 신약을 개발 중인 글로벌 제약·바이오 업체들이 모여 산필리포 증후군에 대한 신약 R&D(연구개발) 현황과 업계 동향 등을 공유하고 네트워크를 형성하는 자리다.
행사는 29일(현지시간)부터 이틀간 온라인으로 진행되었다. 노벨파마를 비롯해 GC녹십자, JCR 파마슈티컬스(JCR Pharmaceuticals), 디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics), 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics), 울트라제닉스(Ultragenyx) 등 전 세계 제약·바이오 업계 관계자들과 희귀질환 분야 권위자들이 한자리에 모였다.
노벨파마 창업자인 진동규 박사는 둘째날 연설을 진행했다. 지난 2020년부터 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 혁신신약(MPS IIIA)에 대한 소개, 연구개발 및 임상 준비 현황, 임상 계획 등에 대해 발표했다.
회사 관계자는 "이번 행사에서 현재 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제에 대한 비임상 결과와 임상 계획을 공개했다"며 "내년 초 미국 식품의약국(FDA)에 임상 허가를 신청하고 글로벌 임상에 속도를 내겠다"고 덧붙였다.
임혜정 기자
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