‘PHI-501’은 NRAS의 신호 경로를 표적화한 치료제로, 합성치사(Synthetic lethality)를 통해 더욱 효과적인 활성 억제방법을 사용한 NRAS 변이 항암치료제다. NRAS는 급성골수성 백혈병에서 세포의 분화, 증식, 생존 등에 굉장히 중요한 역할을 하는 단백질이며, NRAS 돌연변이에 의하여 세포 성장 신호가 지속적으로 전달돼, 세포가 계속 자라게 되면서 암이 성장하게 된다.
‘Decision Resources Group’에 따르면 급성골수성백혈병은 65세 이상의 고령층에서 급격하게 발생이 증가하는 희귀난치성 질환으로서 특히 미국 및 유럽 등에서 많이 발생하고 있다. 치료제의 세계 시장 규모는 2025년 25억 달러(한화 약 2조 7,500억 원)로 연평균 15% 정도 성장할 것으로 전망되고 있다.
현재 회사는 다국적 임상 진행 중인 급성골수성백혈병 FLT3 표적항암제 ‘PHI-101 AML’을 포함한 8개 신약 파이프라인과 독자 개발 및 구축한 빅데이터 및 AI 기반 신약개발 플랫폼 기술을 확보하고 있다. 이를 기반으로 다국적 제약사와 신약개발기업 및 해외 유수 기관들과의 오픈 이노베이션 전략을 통한 공동연구개발 및 기술 이전 등 다수의 사업화 프로젝트 추진을 검토 중이라고 밝혔다.
글로벌 제약사 로쉬의 수석연구원 출신으로 2020년 파로스아이바이오에 합류한 한혜정 CDO(신약총괄개발 사장)는 "이번 FDA 희귀질환치료제 지정 승인으로 추후 FDA의 임상 승인 및 허가 심사기간 단축, 전문의약품 허가 신청비와 세금 감면 및 7년 간 독점권 인정 등 다양한 혜택을 받을 수 것으로 기대된다”면서 “또한 PHI-501의 가치를 인정받고 글로벌 시장 진출을 위한 글로벌 임상 개발을 보다 가속화 할 수 있을 것“이라고 밝혔다.
하수지 기자
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