해당 연구 결과는 대한의학회 국제학술지(Journal of Korean Medical Science)에 온라인 게재되었다.
이번 연구는 건강보험심사평가원 데이터를 바탕으로 2009년 12월부터 2020년 1월까지 총 10년간 국내 14개 의료기관에서 솔리리스®주(성분명: 에쿨리주맙)로 치료받은 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 80명을 대상으로 솔리리스®주 치료 유효성과 안전성을 평가한 후향적, 다기관 관찰 연구다.
1차 평가 변수는 혈관 내 용혈(IVH: Intravascular hemolysis), 질환 관련 합병증 및 임상적 증상 발생, 빈혈 중등도 및 마지막 추적 관찰에서의 합병증 개선, 임상 양상 등 약물 유효성에 대한 연구자 평가였다. 추가 평가 변수로는 혈관 외 용혈(EVH: Extravascular hemolysis)과 돌발성 용혈(BTH: Breakthrough hemolysis), 5년 전반적 생존율 평가가 이뤄졌다. 안전성의 경우, 솔리리스®주 투여 종료 또는 임상 종료 후 최대 3개월 내 발생한 감염, 솔리리스®주 투여 중단이 필요한 이상반응, 솔리리스®주 투여와 관련한 치명적인 사건 등이 포함됐다. 솔리리스®주 치료 기간의 중앙값은 52.7개월이었다.
연구 결과, 환자들은 치료 이전에 심각한 증상을 경험했음에도 불구하고, 마지막 추적 관찰 시점에서의 약물 유효성 평가에서 환자 96.3%가 솔리리스®주 치료로 증상이 개선된 것으로 평가됐다. 솔리리스®주 치료를 통한 5년 전체 생존율은 96.2%에 달해 증상 없이 장기간 생존 가능성을 확인했다.
또한 발작성 야간 혈색소뇨증의 주요 평가 지표인 혈관 내 용혈 정도를 나타내는 젖산탈수소효소(LDH: Lactate dehydrogenase) 수치의 경우, 솔리리스®주 치료 6개월 시점부터 95% 이상의 환자가 정상 상한치의 1.5배 이하로 개선되었으며 이 개선 효과는 약 8년 시점까지 유지되었다. 또한 환자들의 61.3%는 치료 후 LDH 정상 범위에 도달하였다. 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 삶의 질을 저하시킬 수 있는 피로, 빈혈, 호흡곤란 등의 증상 발생률도 전반적으로 감소한 것으로 나타났다.
28.8%의 환자에서 혈관 외 용혈이 보고되었고, 총 23명 중 9명이 치료를 받았다. 혈관 외 용혈로 인한 LDH의 유의한 변화는 없었다. 돌발성 용혈은 18.8%의 환자가 경험했으나, 이는 이전 연구에서 확인한 발생률과 유사했다.
안전성 평가 결과, 절반 이상의 환자(55.7%)가 치료 기간 동안 혈전색전증, 폐고혈압, 신부전 등 합병증을 보고하지 않았다. 치료 기간동안 솔리리스®주 치료 반응 부족이나 반응 소실로 인해 치료를 중단한 사례도 보고되지 않아 장기 치료에도 양호한 내약성을 보였다. 2명의 사망 사건이 보고되었지만 치료와는 관련이 없는 것으로 간주된다.
김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 전무는 “올해 급여 및 출시 10주년을 맞은 솔리리스가 이번 연구를 통해 실제 국내 진료 현장에서 발작성 야간 혈색소뇨증 환자 대상으로 장기간 유효성과 안전성을 확인했다”라며, “한국아스트라제네카는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제인 솔리리스®주와 울토미리스®주를 모두 보유한 기업으로서, 치료 환경 개선을 위한 지속적인 연구를 통해 시장 리더십을 강화할 수 있도록 노력하겠다”라고 말했다.
하수지 기자
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